La Fondazione Telethon ha lanciato l’allarme, nei giorni scorsi. Alcune terapie avanzate sono a rischio ritiro dal mercato perché costose e poco remunerative per le aziende produttrici.
Le terapie avanzate sono farmaci personalizzati che possono correggere una malattia alla radice anche con un’unica somministrazione; nel caso della terapia genica, per esempio fornendo una versione sana di un gene difettoso.
“La terapia genica deve continuare a essere disponibile per chi ne ha bisogno, costi quel che costi: è questo l’impegno preso dalla Fondazione Telethon di fronte a uno scenario reso sempre più difficile dai costi di sviluppo e mantenimento sul mercato di farmaci salvavita ma più complessi di quelli “tradizionali” e spesso destinati a pochi pazienti“. Lo ha detto Francesca Pasinelli, direttore generale dell’organizzazione.
Telethon rileva la terapia genica per l’Ada-Scid
Pur di non vederla eliminata dal mercato, Telethon ha rilevato la terapia genica per l’Ada Scid, una malattia rarissima che causa una immunodeficienza molto grave; i pazienti che ne sono affetti, infatti sono costretti a vivere in un ambiente asettico per non contrarre infezioni.
Fondazione Telethon – ha spiegato – si è fatta “carico di tutti i costi di gestione e di mantenimento sul mercato. Questi costi sono gli stessi richiesti per mantenere sul mercato farmaci ben più remunerativi, compresi quelli da banco; ma quando si tratta di terapie per malattie ultra-rare, che magari vengono somministrate soltanto a un paziente all’anno, anche solo l’impatto delle tariffe imposte dagli enti regolatori è molto alto“.
L’appello alle istituzioni: impegno per le malattie ultra-rare
L’appello di Telethon alle istituzioni – italiane ed europee – è che esse diano il loro supporto. Il farmaco Strimvelis, che è appunto quello in grado di curare l’Ada-Scid, per l’organizzazione deve restare disponibile.
Si tratta di “un farmaco che è non solo frutto della ricerca italiana di eccellenza sostenuta dai donatori, ma che rappresenta l’unica possibilità di futuro per bambini con una malattia gravissima. Il fatto che sia una malattia molto rara non giustifica che un farmaco così efficace non venga reso disponibile“. Il medicinale è disponibile dal 2016 ed è nato nei laboratori del San Raffaele-Telethon.
Strimvelis è in grado di realizzare la correzione genica ex vivo, ossia al di fuori dell’organismo ed è l’unica alternativa al trapianto di cellule staminale; ha curato 40 bambini di ogni parte del mondo che non trovavano donatori compatibili.