I successi del Centro Nazionale Rna pronti a rivoluzionare le cure in Italia
Sulla base dei nuovi studi di ricerca, si evidenzia il bilancio clinico e scientifico relativo in tema di lotta al neuroblastoma dei rilievi importanti per la cosiddetta “fase uno”.
Ossia, terapie personalizzate, infrastrutture d’avanguardia per accelerare l’accesso alle cure e prospettive di stabilità per i trial sui pazienti fino al 2030.
Non siamo di fronte ad una ricerca astratta, ma vite salvate, medicina di precisione e nuove speranze di cura. Infatti, ritroviamo importanti dati in evoluzione in coincidenza dell’evento tenutosi presso l’Auditorium Valerio Nobili dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, “Il futuro è adesso“.
Iniziativa che segna la conclusione della fase PNRR del Centro Nazionale per lo Sviluppo di Terapia Genica e Farmaci con Tecnologia a RNA.
Con un finanziamento di oltre 320 milioni di euro, di cui il 41% destinato al Mezzogiorno, il Centro ha sviluppato una rete “Hub & Spoke” divisa in 10 poli tematici, coinvolgendo 44 enti membri e 58 partner.
L’incontro ha permesso di presentare al Paese i risultati clinici ottenuti per i pazienti. A tracciare il bilancio in apertura è stato il Prof. Rosario Rizzuto, Presidente del Centro:
«Aver impegnato la quasi totalità dei fondi assegnati, creando una rete di eccellenza e una filiera italiana così vaste, dimostra il successo senza precedenti di questo progetto. Oggi l’Italia non è più solo un acquirente, ma anche un generatore di tecnologia medica avanzata».
Risultati clinici dall’impatto reale: oncologia, malattie rare e autoimmunità
I dati clinici presentati dimostrano un vero cambio di paradigma verso la medicina di precisione, confermati anche dagli esperti indipendenti dell’International Scientific Advisory Board, che solo nel 2025 ha valutato oltre 200 progetti di ricerca del Centro Nazionale.
A segnare un passo storico a livello globale sono i risultati straordinari raggiunti con le terapie CAR-T (Spoke 10) contro il neuroblastoma pediatrico (pubblicati ad agosto 2025 su Nature Medicine), che hanno permesso il trattamento di 54 pazienti ottenendo il 77% di risposte positive, il 67,6% di pazienti in vita a 5 anni di distanza e il 52,8% che non mostra segni di malattia.
La ricerca si è spinta verso nuovi orizzonti: l’uso clinico di cellule CAR-T è stato applicato con successo anche contro le leucemie linfoblastiche e mieloidi acute (rappresentando il primo trial in Europa per quelle a immunofenotipo T), con 21 pazienti già trattati, mentre l’uso sperimentale di CAR-T CD19 ha permesso di “resettare” il sistema immunitario in bambini affetti da malattie autoimmuni gravi (come lupus, dermatomiosite e sclerosi sistemica), portando 7 pazienti su 8 alla remissione completa.
Sul fronte delle malattie genetiche, sono stati sviluppati “RNA modulatori” attraverso la tecnologia SINEUP, validata per curare disordini del neurosviluppo, epilessie ereditarie e la malattia di Parkinson.
Terapie geniche per la cura della talassemia
Parallelamente, per la cura della talassemia, la patologia genetica più diffusa in Italia, lo Spoke 10 ha sviluppato terapie geniche con studi clinici approvati, in sinergia tra Fondazione Telethon, Fondazione Tettamanti e Ospedale Pediatrico Bambino Gesù.
In ambito oncologico, è stata validata una piattaforma mRNA per produrre anticorpi bispecifici (UMG1/CD3ɛ) veicolati tramite nanoparticelle lipidiche direttamente all’interno del corpo del paziente, un approccio che riduce i costi e la tossicità sistemica delle cure.
A queste scoperte, si aggiungono l’identificazione di bersagli RNA per contrastare la sarcopenia (la grave perdita di tessuto muscolare nei malati oncologici), l’ideazione di un innovativo “vaccino invertito” a mRNA progettato per indurre tolleranza immunitaria verso le patologie autoreattive e importantissimi risultati su modelli di SLA e Alzheimer, come il recupero del deficit cognitivo tramite siRNA via nasale.
Strutture per accesso alle terapie
Strutture all’avanguardia per accelerare l’accesso alle terapie.
Per rendere queste cure una realtà tangibile e sicura, riducendo i tempi di attesa per i malati, il Centro ha contribuito a dotare l’Italia di infrastrutture cruciali su tutto il territorio, destinando il 41% dei fondi totali alle regioni del Mezzogiorno.
Tra queste, come presentato dalla Prof.ssa Angela Zampella (Prorettrice dell’Università Federico II), spicca la nuova “Fabbrica dell’RNA” (RNA Platform) di Napoli, appena completata e autorizzata per la produzione GMP di mRNA per trial di Fase I e II.
A Roma, la ricerca è stata potenziata dal Laboratorio di Terapia Genica, un impianto di 700 mq che lavora in sinergia con l’adiacente Officina Farmaceutica. Come spiega il Prof. Franco Locatelli:
«Avere a disposizione a Roma un’infrastruttura così avanzata ed estesa, ci consente un salto tecnologico senza precedenti, permettendoci di internalizzare completamente l’intera filiera produttiva. Gli straordinari risultati clinici sulle cellule CAR-T ci confermano che siamo sulla strada giusta: vedere che oltre la metà dei pazienti trattati per neuroblastoma non mostra progressione della malattia a 5 anni di distanza è il successo più grande, per non parlare dei risultati ottenuti nelle leucemie acute e nelle malattie reumatologiche».
Moltissimi altri progetti, sono stati realizzati o sono in fase di lancio su tutto il territorio nazionale.
Per esempio, è in via di attivazione il Clinical Trial Center di Modena (Spoke 1), il primo in Italia per Fase 1 integrato con laboratorio GLP, supportato dal Centro di Medicina Rigenerativa “Stefano Ferrari”. Parallelamente, è attivo il Centro Organoidi di Padova per testare l’efficacia dei farmaci su “mini-organi” 3D, simulando fedelmente la risposta umana ed evitando l’uso di animali.
Espansione della rete e potenziamento della ricerca
La rete si espande con la Facility per l’analisi di biomarcatori circolanti di Siena, il Data Center ReCaS-Bari unito alla nuova Flagship RNA_Biomix e il Centro di Competenza di Milano, un polo di servizi avanzati nato per garantire che i nuovi farmaci siano sicuri, efficaci e pronti per l’iter approvativo delle autorità competenti (AIFA/EMA).
Sempre a Milano, opera l’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget). Un’altra importante infrastruttura potenziata è il Laboratorio di Terapia Cellulare e Genica “Stefano Verri” che, assieme alla Torre della Ricerca di nuova costruzione, ha permesso un significativo potenziamento del Centro di ricerca della Fondazione Tettamanti presso l’Azienda Ospedaliera San Gerardo di Monza.
A queste grandi opere, si uniscono tecnologie di automazione pionieristiche, come l’isolatore robotizzato CFBox, nato dall’alleanza tra PBL S.p.a. e l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, presentato dall’ Ing. Filippo Begarani: una fabbrica farmaceutica robotizzata in miniatura capace di produrre fino a 4 terapie cellulari avanzate simultaneamente.
Una piattaforma guidata dall’Intelligenza Artificiale (Deep Learning) che opera in classe D senza la necessità di costose camere bianche, abbattendo i costi di produzione.
Dalla Ricerca alle cure reali: brevetti e startup per la salute
L’ecosistema del Centro ha dimostrato un’eccezionale capacità di tradurre le scoperte di laboratorio in soluzioni sanitarie, supportato dal lavoro di quasi 2.000 persone.
A sottolineare l’importanza di questo traguardo è la Dott.ssa Maria Rosaria Campitiello, Capo Dipartimento della prevenzione, della ricerca e delle emergenze sanitarie del Ministero della Salute:
«I risultati di eccellenza raggiunti dal Centro Nazionale dimostrano come l’uso efficiente dei fondi PNRR possa trasformare la ricerca sanitaria in un bene comune. Il nostro impegno ora è duplice: integrare queste innovazioni nel Servizio Sanitario Nazionale per garantire cure personalizzate a tutti e, soprattutto, valorizzare il capitale umano trattenendo in Italia il sapere dei nostri giovani ricercatori».
Come evidenziato dalla Dott.ssa Ilaria Ottonelli (Ricercatrice dell’Università degli Studi di Modena e Reggio Emilia), l’ecosistema è stato alimentato da oltre 700 nuove assunzioni, caratterizzate da un tasso di reclutamento femminile del 65,5% e da una capacità di assorbimento stabile che sfiora l’80% in alcuni dipartimenti.
Impiego dei fondi del PNRR
Aver impegnato la quasi totalità dei fondi assegnati dal PNRR (già rendicontati quasi il 90% dei fondi impegnati) si è tradotto in oltre 1.000 articoli scientifici, più di 30 brevetti e 95 progetti di ricerca applicata finanziati attraverso i bandi a cascata, in meno di quattro anni. La ricerca si è trasformata in strumenti concreti per i pazienti grazie a investimenti mirati per il trasferimento tecnologico. Questo percorso ha portato alla premiazione di 8 startup innovative focalizzate su bisogni medici insoddisfatti e 3 progetti di ricerca pronti per lo scale-up.
Tra le eccellenze biotech figurano PoliRNA (rigenerazione cardiaca), T-One Therapeutics (linfociti T esausti) e Alia Therapeutics (retinite pigmentosa). Di notevole impatto clinico è anche la cabina diagnostica DIANA, sviluppata dalla startup Isinnova in stretta collaborazione con Antares Vision Group: uno strumento diagnostico avanzato non invasivo capace di eseguire oltre 60 esami in soli 15 minuti.
La chiosa della Dott.ssa Francesca Galli, Dirigente, Ufficio di Gabinetto-Segreteria Tecnica, Ministero dell’Università e della Ricerca:
«La sinergia tra comunità scientifica e tessuto imprenditoriale, consolidatasi
grazie all’esperienza del PNRR, è in grado di amplificare l’impatto della ricerca – sia di base che applicata – in termini di innovazione tecnologica, con ricadute positive sulla coesione sociale e sulla competitività economica. Un investimento strutturato nella ricerca medico-scientifica permette non solo di sostenere progetti ad alto impatto, ma anche di valorizzare il capitale umano, rafforzando il posizionamento strategico del Sistema Paese».
Un modello ibrido per garantire stabilità ai trial clinici fino al 2030
L’impegno per i malati e la continuità dei trial clinici andranno avanti senza interruzioni. La continuità operativa dell’ecosistema è assicurata da una transizione strutturata verso la programmazione ordinaria e un’apertura al settore privato. La Fondazione evolverà in un “Open Innovation Hub“, favorendo l’ingresso di nuovi enti e aziende che potranno accedere alle infrastrutture GMP (Good Manufacturing Practices) e ai servizi avanzati. I fondi pubblici del bando PNRIC (2021-27) assicureranno l’avvio di nuovi progetti strategici a partire da maggio 2026 per i successivi 30 mesi, articolati in due filoni principali: lo sviluppo tecnologico (iniziative RNA-NEXT, INNOVA-RNA e l’Advanced PharmaTech Academy, dotata di laboratori immersivi) e la medicina di precisione sul territorio tramite il progetto IMPACT (in partnership con l’Hub Heal Italia) destinato alle Regioni del Mezzogiorno.
In parallelo, le risorse della Legge di Bilancio 2025 (DM 398/2025), erogate in base al rispetto di rigorosi KPI, contribuiranno a garantire la stabilità a lungo termine, supportando le attività del Centro fino alla fine del 2030.
Questa solida stabilità ibrida sosterrà una visione globale, includendo l’inserimento nel “Piano Mattei per l’Africa” e l’espansione internazionale con partner come Monash University, Khalifa University, Haihe Lab e ShanghaiTech.
Conclude il Prof. Rizzuto: «I nuovi fondi ci permetteranno di consolidare questo modello autofinanziato e ibrido. Il nostro futuro si basa sull’apertura a nuovi partner istituzionali e industriali, pronti a consolidare il nostro ruolo di eccellenza europea con nuove alleanze internazionali e a garantire stabilità ai nostri ricercatori fino al 2030».
Fonte: Ufficio Stampa Centro Nazionale RNA e Terapia Genica