“IL FUTURO È ADESSO”: LA SCOMMESSA VINTA DEL CENTRO NAZIONALE RNA TRA TRAGUARDI SCIENTIFICI MONDIALI, INFRASTRUTTURE E DECINE DI BREVETTI PER LA SALUTE
Successo delle CAR-T alla nuova “Fabbrica dell’RNA” di Napoli
Presentati all’Ospedale Bambino Gesù i risultati dei 320 milioni di investimenti PNRR: dal successo delle CAR-T alla nuova “Fabbrica dell’RNA” di Napoli, l’Italia costruisce una filiera capace di produrre tecnologie mediche d’avanguardia.
Oltre 100 fra enti membri e partner, grazie ai 2000 ricercatori e lavoratori impiegati, hanno generato più di 1000 pubblicazioni e oltre 30 brevetti in tre anni e mezzo. E ancora: infrastrutture innovative realizzate su tutto il territorio nazionale, con il 41% dei fondi totali assegnati al mezzogiorno.
“Il futuro è adesso”, evento all’Auditorium V.Nobili dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
Si è tenuto, recentemente, presso l’Auditorium Valerio Nobili dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù l’evento “Il futuro è adesso“, iniziativa che segna la conclusione della fase PNRR del Centro Nazionale per lo Sviluppo di Terapia Genica e Farmaci con Tecnologia a RNA. L’incontro ha permesso di presentare al Paese i risultati scientifici, le infrastrutture strategiche create e le garanzie per la continuità operativa post-2026.
A tracciare il bilancio in apertura è stato il Prof. Rosario Rizzuto, Presidente del Centro:
«Aver impegnato la quasi totalità dei fondi assegnati, creando una rete di eccellenza e una filiera italiana così vaste, dimostra il successo senza precedenti di questo progetto. Oggi l’Italia non è più solo un acquirente, ma anche un generatore di tecnologia medica avanzata».
I numeri di un ecosistema d’eccellenza con un finanziamento di oltre 320 milioni di euro, di cui il 41% destinato al Mezzogiorno, il Centro ha sviluppato una rete “Hub & Spoke” divisa in 10 poli tematici, coinvolgendo 44 enti membri e 58 partner. Il Centro ha impegnato la quasi totalità dei fondi assegnati dal PNRR e, ad un mese dalla fine del progetto, ha rendicontato quasi il 90% dei fondi impegnati, generando una produttività scientifica di oltre 1.000 articoli, più di 30 brevetti e sostenendo 95 progetti di ricerca applicata attraverso il meccanismo dei Bandi a cascata, per i quali sono stati stanziati 30 milioni di euro.
Risultati di eccellenza per il Centro Nazionale
La Dott.ssa Maria Rosaria Campitiello, Capo Dipartimento della prevenzione, della ricerca e delle emergenze sanitarie del Ministero della Salute, ha dichiarato: «I risultati di eccellenza raggiunti dal Centro Nazionale dimostrano come l’uso efficiente dei fondi PNRR possa trasformare la ricerca sanitaria in un bene comune. Il nostro impegno ora è duplice: integrare queste innovazioni nel Servizio Sanitario Nazionale per garantire cure personalizzate a tutti e, soprattutto, valorizzare il capitale umano trattenendo in Italia il sapere dei nostri giovani ricercatori». Scoperte medico-scientifiche che impattano la vita dei pazienti.
I dati clinici, dimostrano un cambio di paradigma verso la medicina di precisione. Oltre ai risultati straordinari sulle terapie CAR-T (Spoke 10) contro il neuroblastoma pediatrico (pubblicati ad agosto 2025 su Nature Medicine), che hanno permesso il trattamento di 54 pazienti ottenendo il 77% di risposte positive, il 67,6% di pazienti in vita a 5 anni e il 52,8% che non mostra segni di malattia, la ricerca si è spinta verso nuovi orizzonti.
Uso clinico cellule CAR-T
L’uso clinico di cellule CAR-T è stato applicato con successo anche contro le leucemie linfoblastiche e mieloidi acute (rappresentando il primo trial in Europa per quelle a immunofenotipo T), con 21 pazienti già trattati, mentre l’uso sperimentale di CAR-T CD19 ha permesso di “resettare” il sistema immunitario in bambini affetti da malattie autoimmuni gravi (come lupus, dermatomiosite e sclerosi sistemica), portando 7 pazienti su 8 alla remissione completa.
Sul fronte delle malattie genetiche, sono stati sviluppati “RNA modulatori” attraverso la tecnologia SINEUP (Spoke 3), validata per curare disordini del neurosviluppo, epilessie ereditarie e la malattia di Parkinson.
Parallelamente, per la cura della talassemia, la patologia genetica più diffusa in Italia, lo Spoke 10 ha sviluppato terapie geniche con studi clinici approvati, in una vera e propria sinergia tra Fondazione Telethon, Fondazione Tettamanti e Ospedale Pediatrico Bambino Gesù.
In ambito oncologico, lo Spoke 2 ha validato una piattaforma mRNA per produrre anticorpi bispecifici (UMG1/CD3ɛ) veicolati tramite nanoparticelle lipidiche direttamente all’interno del corpo del paziente, un approccio che riduce i costi e la tossicità sistemica.
Identificazione dei bersagli RNA
A queste scoperte si aggiungono i successi nell’identificazione di bersagli RNA per contrastare la sarcopenia (grave perdita di tessuto muscolare) nei malati oncologici, l’ideazione di un innovativo “vaccino invertito” a mRNA, progettato per indurre tolleranza immunitaria verso patologie autoreattive e importantissimi risultati su modelli di SLA e Alzheimer, come il recupero del deficit cognitivo tramite siRNA via nasale.
I risultati raggiunti sono stati confermati anche dagli esperti indipendenti dell’International Scientific Advisory Board, che solamente nel 2025 ha valutato oltre 200 progetti di ricerca del Centro Nazionale. Infrastrutture all’avanguardia su tutto il territorio nazionale Il lavoro coordinato dal Centro ha dotato l’Italia di grandi infrastrutture strategiche e tecnologiche, realizzate o potenziate su tutto il territorio nazionale. Spicca, presentata dalla Prof.ssa Angela Zampella, Prorettrice dell’Università Federico II, la nuova “Fabbrica dell’RNA” (RNA Platform) di Napoli (Spoke 8).
Gli straordinari risultati clinici sulle cellule CAR-T ci confermano che siamo sulla strada giusta: vedere che oltre la metà dei pazienti trattati per neuroblastoma non mostra progressione della malattia a 5 anni di distanza è il successo più grande, per non parlare dei risultati ottenuti nelle leucemie acute e nelle malattie reumatologiche».
Il futuro del Centro Nazionale e della ricerca
L’avvenire di questi ricercatori è garantito dal passaggio dal metodo PNRR alla programmazione ordinaria e a una rinnovata alleanza strategica con il settore privato.
Da un lato, la Fondazione evolverà in un “Open Innovation Hub”, favorendo l’ingresso di nuovi enti e aziende che potranno accedere alle infrastrutture GMP e ai servizi avanzati. Dall’altro, i fondi pubblici del bando PNRIC (2021-27) assicureranno l’avvio di nuovi progetti strategici da maggio 2026 per i successivi 30 mesi, articolati in due filoni principali: lo sviluppo tecnologico (iniziative RNA-NEXT, INNOVA-RNA e la nascente Advanced PharmaTech Academy, dotata di laboratori immersivi) e la medicina di precisione sul territorio tramite il progetto IMPACT (in partnership con l’Hub Heal Italia) destinato alle Regioni del Mezzogiorno.
In parallelo, le risorse della Legge di Bilancio 2025 (DM 398/2025) erogate sulla base del rispetto di rigorosi KPI, contribuiranno a garantire la stabilità a lungo termine, supportando le attività del Centro fino alla fine del 2030.